Um corte único de um gene chave reduziu o colesterol que obstrui o coração em cerca de 50% ao longo de um ano inteiro, sem efeitos adversos, relataram os cientistas. Os resultados foram divulgados por um estudo publicado no The New England Journal of Medicine em novembro de 2025.

A pesquisa, porém, foi bem pequena, apenas 15 pacientes com colesterol perigosamente alto que não respondiam à medicação. O estudo foi projetado para testar a segurança de cinco doses diferentes de uma infusão de alteração genética entregue pelo CRISPR-Cas9 (Repetições Palindrômicas Curtas Agrupadas e Regularmente Espaçadas).

A infusão trata-se de uma tesoura biológica que corta um local genético direcionado para modificar ou ligar ou desligar um gene. “Esses novos dados estão essencialmente dizendo que as reduções no colesterol LDL (Lipoproteína de Baixa Densidade) e nos triglicerídeos que vimos 60 dias após o tratamento duraram mais de um ano”, afirmou o principal autor da pesquisa, Dr. Luke Laffin, à CNN International. 

Colesterol - A lipoproteína de baixa densidade, ou LDL, é conhecida como colesterol “ruim”. Ela desempenha um papel importante nas doenças cardíacas, a causa número 1 de morte de adultos nos EUA e em todo o mundo.

Os triglicerídeos são um tipo diferente de gordura no sangue que também está ligado a um risco aumentado de doenças cardiovasculares. Se ensaios clínicos maiores mostrarem resultados semelhantes, o procedimento pode ser um divisor de águas para jovens com doenças graves, de acordo com a cardiologista Dra. Ann Marie Navar. 

As descobertas também são empolgantes porque muitos pacientes de todas as idades esquecem de tomar seus medicamentos diários para controlar os altos níveis de colesterol. “Apesar de ter muitas terapias disponíveis, a maioria das pessoas não tem seu LDL sob controle”, afirmou Navar. 

Pesquisa - A ideia para a realização do estudo veio a partir de uma mutação genética no gene ANGPTL3 (Proteína 3 Semelhante à Angiopoietina), que é responsável por regular o LDL e os triglicerídeos. Em pessoas com essa mutação genética, uma ou ambas as cópias do ANGPTL3 estão desligadas.

Segundo Laffin, níveis extremamente baixos de colesterol LDL e triglicerídeos por toda a vida, sem quaisquer consequências negativas aparentes. Ter a mutação também reduz drasticamente ou até elimina o risco de uma pessoa ter doenças cardíacas.

A nova terapia CRISPR-Cas9, entretanto, concentra-se apenas no fígado, o órgão responsável por sintetizar triglicerídeos e produzir colesterol, além de remover qualquer excesso da corrente sanguínea, sendo reconfortante para a segurança a longo prazo do medicamento.

No estudo, um grupo de pessoas recebeu uma pequena dose de 0,1 miligrama por quilograma do medicamento baseado em CRISPR, enquanto outros receberam 0,3; 0,6; 0,7 e 0,8 miligrama por quilograma. Dois meses após a infusão, as pessoas que receberam a dose mais alta, 0,8 miligramas por quilograma, tiveram uma redução média de 55% nos triglicerídeos e uma redução de quase 50% no colesterol LDL.

Em um ano, os níveis médios de triglicerídeos desses participantes do estudo foram quase 48% menores e os níveis de colesterol caíram quase 53%. Os medicamentos disponíveis hoje já podem reduzir o colesterol LDL aos níveis encontrados no estudo.